年欧洲肝脏研究协会年会/国际肝病大会（ILC/EASL）4月10-14日在奥地利维也纳召开。
比利时生物技术公司Promethera在维也纳EASL大会上展示了其干细胞疗法HepaStem，治疗急性慢性肝功能衰竭（ACLF）以及预防急性失代偿（AD）发生ACLF的a期试验结果。
I/IIa期治疗试验招募了19名慢性肝病患者。在试验中，HepaStem肝干细胞以递增剂量静脉输注给19名患者，其中1名患有ACLF，7名患有AD。血小板计数、纤维蛋白原水平和凝血因子等安全性指标没有临床意义上的显着变化。类似患者除了长期等待的肝移植外，没有可用于治疗急慢性肝衰竭的治疗方法。
Promethera的干细胞疗法包括从捐赠的器官中收获肝干细胞并将其注入患者的血液中。然后干细胞进入肝脏并帮助修复损伤。接受治疗后，患者随访3个月。
急性慢性肝衰竭（ACLF）是指在各种急性损伤因素作用下，肝功能相对稳定的慢性肝病患者迅速恶化的肝衰竭综合征，其特征是肝硬化急性失代偿、伴有器官/系统衰竭（肝、肾、脑、凝血、循环和/或肺），生存率低。目前，肝移植是治疗ACLF的唯一方法。但是，如何获得有效的捐献器官是一个长期存在的问题，并且由于许多ACLF患者有潜在的病毒感染或酒精中毒的肝移植治疗异常复杂。
研究对患者进行单次或多次递增剂量的静脉输注，评估了HepaStem治疗的耐受性和安全性。CLIF-ACLF和CLIF-AD两个参数均用作疾病严重程度评分，并预测8天死亡率。
试验结果，给予最高剂量细胞治疗的两名患者在给予治疗后遭受诸如出血之类的事件，但随后恢复。接受低剂量细胞治疗的患者未发现由治疗引起的严重事件。这些患者的疾病症状，例如化学胆红素的血液水平升高，也在三个月内得到改善。值得一提的是，该研究是在ACLF疾病领域开展的首个干细胞人体临床研究。PrometheraNASH细胞疗法的首批临床试验预计将于今年开始。
Prometera首席科学和医疗官EtienneSokal博士表示，“我们率先将肝脏干细胞引入ACLF的治疗，此次会议上公布的明确安全性数据表明，HepaStem已顺利通过了第一个主要临床障碍，我们将继续推进其临床开发。HepaStem有着广泛的治疗潜力，这是一种潜在的器官移植首选替代品，有望满足日益增长的患者群体需求，我们将坚持不懈地努力以最安全和最快的方式将其带给患者。我们开发项目的下一阶段将在ACLF中进行一项更大规模的研究，重点白癜风治疗费用白癜风有哪些危害
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